Commentaire Gensight Biologics 13/06/2025

Lionel Labourdette, PhD

Accord avec l'ANSM : vers une reprise de l'usage compassionnel de Lumevoq en France au T4.

Gensight a annoncé hier soir être parvenu à un accord avec l’agence réglementaire française (ANSM) pour l’ouverture du Programme d’Accès Compassionnel de Lumevoq pour les patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Le redémarrage des traitements des patients est soumis à la réalisation d’une étude clinique de « dose ranging » (affiner la dose utilisée). Un protocole pour cette étude est en cours de finalisation et doit être soumis pour approbation au T3. L’ouverture du programme est prévue au plus tard au T4 2025.

En marge de la reprise des traitements compassionnels en France, l’attention sera portée sur la préparation de la nouvelle étude de Phase III RECOVER qui doit répondre aux exigences de la FDA (USA) et de l’EMA (Europe). La société a initié un transfert technologique vers un nouveau partenaire de fabrication pour garantir des approvisionnements fiables de Lumevoq. Enfin, la société prévoit de préparer en 2026 le dossier de demande d’approbation aux Royaume-Uni.

La société dispose d’une visibilité financière à mi-juillet (après encaissement du CIR). Elle recherche activement des financements (non dilutifs) pour mener à bien les projets pour les 12 prochains mois.

Nous attendions avec impatience des nouvelles de l’ANSM. Ce communiqué apporte une lueur d’espoir quant au redémarrage des AAC car l'Agence n'émet pas d'avis négatif quant à la reprise des traitements des patients. Il s'agissait d'un risque possible et majeur sur le dossier. Cela dit, la requête de l’Agence, qui demande une étude de « dose ranging », est assez déroutante. En effet, une étude de dose ranging vise à définir la dose optimale d’un traitement (équilibre subtile entre efficacité et tolérance). Ce type d’exploration est fait en général durant la phase II d’un programme clinique, la dose optimale étant ensuite utilisée pour les phases à visée d'enregistrement (Phase III). Les résultats d'une étude de dose ranging sont logiquement lus à la fin de l’étude (le délai dépendant du design du protocole). Dans le cas présent et compte tenu de l'effet dans le temps du produit (lecture à 6 mois au minimum), nous ne comprenons pas les raisons qui sous-tendent cette demande car l'Agence semble autoriser une reprise des AAC alors que cette étude de « dose ranging » serait encore en cours. Des questions légitimes surgissent :

• Quelle dose sera-t-elle administrée aux premiers patients ? Très probablement celle qui a été définie antérieurement. Est-il possible que la dose soit modifiée après obtention des résultats de l'étude de dose ranging ? Cela nous semblerait très étonnant.

  
  

• Suspecte-t-elle un problème de sécurité ? La société a évalué la bonne tolérance du produit et son innocuité semble démontrée chez les patients traités depuis des années (à la dose utilisée) en affirmant que le produit n'induisait pas d'effets secondaires significatifs.

  
  

• Cherche-t-elle à compléter les données d’efficacité ? Si tel devait être le cas, cette étude s’apparenterait à une mini-phase III. Ceci ne serait pas très cohérent puisque la FDA et l’EMA demandent la réalisation d’une telle étude pour clarifier le bénéfice chez des patients traités avec Lumevoq par rapport à d’autres non traités (injection bilatérale de placebo).

Il serait donc utile que la société clarifie les attentes de l’Agence et ce que les auditeurs espèrent obtenir comme informations complémentaires de cette étude.

Concernant les autres points, nous notons que l’approbation au Royaume-Uni est toujours envisagée mais de toute évidence en "standby". Les ressources limitées dont dispose la société actuellement ne permettent pas d’avancer rapidement sur la demande d’approbation qui est désormais envisagée au S2 2026. Idem sur le design de la phase III RECOVER dont le lancement est logiquement repoussé à 2026.

En résumé, des points très positifs puisque l’ANSM ne s’oppose pas à une reprise des AAC. L’agence considère donc que le produit apporte un réel bénéfice aux patients, point crucial qui redonne une visibilité au dossier. L’alternative industrielle recherchée est également une très bonne nouvelle car la société ne peut pas/plus se trouver confrontée à des problématiques de rendement/qualité comme celles rencontrées par le passé. Enfin, le décalage dans le temps de tous les autres projets n’est pas surprenant au regard des réductions d’effectifs et de la priorisation d’allocation des ressources sur la France.

Ce communiqué rassurera le marché. L'histoire n'est pas finie même si la problématique de financement ne peut être occultée. Toute solution de refinancement non dilutive (cession de licences) serait idéale. Le titre devrait réagir positivement à la news mais le vrai rebond interviendra avec la reprise des traitements compassionnels.

Lien vers le communiqué de presse

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