Lysogène a publié vendredi soir les premiers résultats de la phase II/III visant à évaluer son produit de thérapie génique LYS-SAF302 chez des jeunes patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS IIIA). Le produit améliore le développement cognitif de façon significative, améliore ou stabilise l’âge de développement moteur et du langage et limite la perte de la matière grise s’il est administré avant l’âge de 30 mois. En revanche, les critères d’efficacité ne sont pas atteints chez des enfants plus âgés (>30 mois). Le produit est globalement bien toléré.
LE POINT DE VUE DE BIOMED IMPACT
Ces données sont encourageantes chez les enfants traités avant 30 mois. Stabiliser, voire améliorer des scores d’évaluation est une excellente nouvelle car la pathologie est normalement léthale (décès de l’enfant). En toute logique les autorités devraient reconnaître la valeur ajoutée de LYS-SAF302. L’enjeu majeur restera de diagnostiquer le plus tôt possible. Il faudrait une vigilance accrue des pédiatres pour orienter vers un test dès qu’un « retard » est identifié.
IMPACT ESTIMÉ DE LA NEWS SUR LE TITRE
Ces données partiellement positives devraient générer un sentiment de « sucré-salé ». La forte progression le 18/11 (+58%) risque de limiter l’engouement pour le titre ce jour. La conférence téléphonique du 23 apportera des éclairages indispensables sur ces données cliniques.
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